Belki birçok kişinin son birkaç gündür yürütülen sosyal medya kampanyasıyla adını duyduğu bir hastalık Spinal Musküler Atrofi, kısa adıyla SMA. 

SMA’da belirgin iyileşme sağlayan ilaçlar son birkaç yılda geliştirildi. Bu tedaviler, genetik hastalıklara ve özellikle de ağır kas hastalıklarına yönelik dünyanın pek çok yerindeki bilim insanlarının çok uzun yıllara yayılı çalışmaların nihai sonuçları olarak değerlendiriliyor. İlk geliştirilen ilaç Spinraza’nın patenti yeni ilaç ve tedavilerin tanınması, onaylanmasında en önemli otoritelerden biri olan FDA'dan (ABD Gıda ve İlaç Dairesi) 2016'da, EMA'dan da (Avrupa İlaç Ajansı) 2017'de onay aldı. Türkiye’de de 2017 yılında Sağlık Bakanlığı tarafından ruhsatlandırıldı. SMA Tip 1’de kısmi iyileşme sağladığı gösterilen ilacın ömür boyu uygulanması gerekiyor. Ancak ilaç hastalığa kesin çözüm sağlamıyor, sadece gelişimini yavaşlatıyor. 

İzmir'de yaşayan SMA Tip 1 hastası 4,5 yaşındaki Duru Meriç'in annesi Özlem Meriç Spinraza adlı ilacın ailelerin mücadelesi sonucu SGK kapsamına alındığını belirtiyor. Cumhurbaşkanı Erdoğan ve Sağlık Bakanı Fahrettin Koca'nın devletin karşıladığını söylediği ilaç bu ilaç. Meriç bu ilacın da karşılanmasında çeşitli sıkıntılar yaşadıklarını, her doz öncesi test olunması gerektiğini, bu testlerde aksamalar olabildiğini söylüyor: 

"Duru 20 günlükken belirtiler başladı. 2 aylıkken de teşhis konuldu. 6 aylıkken boğazı delinip solunum cihazına bağlandı. O zaman ilaç da yoktu. Sonra midesi delindi, ordan beslenmeye başladı. Reflü ameliyatı oldu. Çok küçükken 3 tane ameliyat geçirmiş oldu. Bir süre yoğun bakımda da kalınca çocuk hareketlerini kaybetti. Şimdi evde, 4,5 yaşında. Spinraza için 3 yıl önce mücadele etmiştik daha sonra SGK kapsamına alındı. 4 ayda bir onun iğnesini oluyor Duru şimdi. Omurilikten veriliyor. Bu ilacı ömür boyu düzenli almak zorunda ve her seferinde teste tabi tutuluyor. Eğer o testi geçerse sonraki iğnesi yurtdışından geliyor. Bu iğne hastalığın ilerlemesini yavaşlatıp, çocuğun ömrünü uzatıyor. SMA Tip-1 hastaları, 0-6 ay belirti gösterenler, 6-18 ay arası belirti gösterenler Tip-2 ve daha iyi durumda. Tip-3, Tip-4 diye gidiyor."

Onaylı kullanımının henüz bir yıllık geçmişi bulunan yeni bir ilaçsa Tip 1’de çok umut verici sonuçlar sağladı. Zolgensma adlı ilaç yaşam beklentisini yükseltirken hastanın solunum cihazına bağımlılığını azaltıyor, hareket kabiliyetini artırıyor. Yeterince erken uygulanabildiğinde bebeklerin tamamen normal bir hayat sürme şansını yakalaması bile mümkün oluyor. İlacın patent sahibi ise AveXis, dünyanın en büyük ilaç şirketlerinden Novartis bünyesinde bir şirket.

Hastaya özel hazırlanmakla birlikte sadece tek bir dozun damardan bir saatlik bir sürede enjekte edilerek uygulandığı tedavi, uygulamanın basitliği de dikkate alındığında modern tıp tarihinin en pahalı tedavisi. Yeni ilaç, sağlıkta ticarileşmenin geldiği boyutu çarpıcı ve maalesef çok can yakıcı biçimde ortaya koyuyor. Henüz dünyaya gözlerini yeni açmış bir bebeğin iki yaşından sonrasını görme şansını elde etmesi ve daha sağlıklı bir yaşam sürdürmesi yakınlarının 2,4 milyon doları toplayıp toplayamamasına bağlı. 

İnsanlığın ortak bilimsel birikimi tekellerin kontrolünde

Gen terapisinin ilk uygulamalarından biri olarak değerlendirilen Zolgensma’yı tek bir şirketin araştırma-geliştirme faaliyetlerinin sonucu olarak değerlendirmek pek mümkün değil. Bu tür tedaviler ve ilaçlar, binlerce, on binlerce bilim insanının dünyanın dört bir yanında, onlarca yıllardır sürdürdükleri genetik çalışmalarının ürünü.

Zolgensma ile yapılan tedavinin yüksek fiyatının gerekçesi olarak yüksek araştırma-geliştirme maliyetleri gösteriliyor. Şirketle anlaşması olmayan bir ülkenin vatandaşının tedaviye erişimi 2,4 milyon dolar. Anlaşmalı ülkelerde, sağlık güvencesine bağlı olarak fiyatın 600 bin dolara kadar indiği söyleniyor. Çok geniş bir aralıkta seyreden tutarın alt sınırına bile bireysel erişim imkansıza yakın.

Dr. Zeynep Hülya Gümüş daha önce soL'a verdiği röportajda aşının geliştirilmesinde kullanılan kaynakların insanlığın ortak birikimi olduğuna işaret ederken şöyle diyor:

"Zolgensma ile yapılan tedavi, gen terapisinin ilk örneklerinden. Çok kabaca eksik gen yerine konuyor. Şu anda ilacın patentine sahip olan şirket Novartis, klinik çalışmaları yapan AveXis’i 2018 yılında satın aldı, bu satın alma için 8,7 milyar dolar ödeme yaptı. Bu tutarın yüksekliği ilacın fiyatına dayanak yapılıyor. Ancak AveXis ilacın sadece klinik deneylerini ve üretimini yapmış. İlacın geliştirilmesini sağlayan farklı yüzlerce araştırma projesi var ve esas kaynak bu projeler tarafından kullanılmış. Bu projeler de büyük oranda kamu kaynaklarıyla fonlanıyor. ABD’de NIH (Ulusal Sağlık Enstitüsü) ve SMA ile ilgili pek çok değişik vakıf ve derneğin projeye 500 milyon dolara yakın kaynak aktardığı NIH verilerinde yer alıyor. Yani araştırmalar çok büyük oranda ABD halkının vergileriyle karşılanmış. ABD’den ibaret değil, çalışmalarda ilk önemli sonuçları elde eden Fransa’daki laboratuvar da Fransa devleti ve Fransa’daki bir SMA derneğinin katkılarını almış. Sonuç olarak AveXis sadece klinik deneyleri yapmış ve esas araştırma sürecine göre çok daha sınırlı bir harcama söz konusu. Esas harcamalar zaten bir şirket ya da özel kuruluş tarafından değil ABD ve Fransa’da kamu kaynaklarıyla fonlanmış. Bu noktada bir şirketin ya da özel kuruluşun üstlendiği ve ilacın fiyatına yansıttığı bir maliyetten bahsetmek mümkün değil."

İşte son birkaç gündür yürütülen kampanyayla Milli Piyango'nun Varlık Fonuna devredilen ikramiye tutarıyla bu ilacın karşılanması talep ediliyor. Sadece Türkiye'de değil başka ülkelerde de ailelerin ilacın fiyatını karşılamaları mümkün değil. O yüzden ancak kampanya ve bağışlarla ilaç edinilmeye çalışılıyor. Özlem Meriç yaşadıkları çaresizliği şöyle ifade ediyor:

"14 tane çocuk için para toplantı ve bunlar yurtdışına gitti. 17 tane çocuk da kampanyasını tamamladı, gitmeye hazırlanıyor. Sigortanın ilaçları karşıladığı ülkeler var. Ülkemizde ne SGK kapsamına alınıyor ilaç ne ilacın fiyatı ödenebilir bir seviyeye çekiliyor. Türk Eczacıları Birliği 2 milyon 385 bin dolar gibi bir fiyat verdi.

Tip-1 hastası binin üzerinde çocuk var. Tip-2, Tip-3'leri de dahil ettiğimizde toplam üç bin civarı SMA hastası var. 100'e yakın aile kampanya başlattı. Peki kampanya başlatamayanlar ne olacak? İnternet kullanmasını bilmeyen, yaşadığı yerler bunları yapmaya uygun olmayan insanlar var. Devlet daha iğneyi bile herkese sağlayamıyor. Çoğu çocuğun ilacı testten geçemediği için kesilmiş durumda. Ailelerle temas halindeyiz. 250 aile varsa en az 60 tanesi şu anda ilacını alamıyor. Bu 60 tane çocuk demek. Bir de durumunu bilmediğimiz aileler var."

Sağlık Bakanı haklı mı? 

Peki Sağlık Bakanı'nın haklılık payı var mı? Fahrettin Koca dün yaptığı açıklamada "İlaç şirketlerinin baskısı ile çocuklarımızın kobay olarak kullanılmasına izin vermeyeceğiz" ifadelerini kullanarak şöyle demişti:

Son zamanlarda geliştirilen ve gündemde olan gen tedavisine ilişkin veriler, ilk süreçte olduğu gibi derhal ve titizlikle SMA Bilim Kurulumuzca incelemeye alınmıştır. Sadece son 2 ayda bilim kurulumuz 5 kez toplanarak ilaçla ilgili verileri incelemiştir. Bu hafta da bir değerlendirme toplantısı yapacaktır.

Gen tedavisinin etkinliğine dair bilimsel platformlarda yayınlanan kanıtlar henüz yeterli düzeyde değildir ve hâlihazırda uygulanan tedaviye üstünlüğüne dair kanıt bulunmamaktadır. Yapılan bazı çalışmalarda başta karaciğer yetmezliği ve trombosit sayısında düşüklük (kanama eğilimi) olmak üzere ciddi yan etkilerinin bulunduğu bildirilmiştir.

Ayrıca gen tedavisinin uygulama prosedürünün bir parçası olarak en az bir ay süreyle bağışıklık sisteminin baskılanması gerekmekte, özellikle kilosu daha yüksek olan bazı hastalarda bu süreç 1 yıla kadar uzayabilmektedir.

Zaten kırılgan yapısı olan SMA hastalarımızda enfeksiyonlar ve bağışıklık sisteminin baskılanması daha büyük risk oluşturmakta, herhangi bir hastalık seyri sırasında süreç, hastalıktan bağımsız olarak ölümcül olabilmektedir.

Ancak bu konuda otorite olan FDA (ABD Gıda ve İlaç Dairesi) ve EMA'nın (Avrupa İlaç Ajansı) Zolgensma ile tedaviyi tanıması Bakan'ın açıklamalarının ikna ediciliğini azaltıyor. Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları aynı zamanda çocuk nörolojisi uzmanı Prof. Dr. Haluk Aydın Topaloğlu ise FDA ve EMA'nın kabul etmesi Türkiye'nin de hemen uygulamaya geçmesi anlamına gelmediğini, ancak Türkiye'nin de inceleme sürecini en hızlı şekilde tamamlaması gerektiğini belirtiyor. Dr. Zeynep Hülya Gümüş de soL'a verdiği röportajda "Uzun vadede ne tip başka yan etkileri olacağını – iyi ya da kötü- bilmiyoruz. Şu anda bunu anlamak için daha çok erken" ifadelerini kullanmıştı. Ancak bu ilacın hastalık konusunda en gelişkin tedaviyi sağladığı gerçeğini şimdilik değiştirmiyor. Gümüş şöyle diyor:

Daha önce bahsettiğimiz gibi Türkiye’de SMA’lı çocuk oranı diğer ülkelere nazaran daha yüksek ve nüfusumuzun da yüksek olduğunu göz önüne alırsak Turkiye Novartis için 'önemli bir pazar'. Ama Türkiye bu alanda yalnız değil. Türkiye gibi pek çok gelişmekte olan ülke vatandaşı ve aile aynı durumda. Ya Zolgensma tedavisi için bir servet biriktirecek ya da çocuğunu gözden çıkaracak. Bakarsanız zaten Türkiye’de 100 kadar 2 yaş altı SMA’lı çocuk varken bunların sadece 25 kadarı bu kampanyalara girişmiş; başarılı kampanya sayısı ise daha da az. O sebeple bütün SMA’lı çocuklarımız için, sadece Türkiye değil dünyanın tüm SMA’lı çocukları için fiyatların düşürülmesi için kampanyalar yapmamız gerekir. 

Aileler çaresiz

Zolgensma, Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu’nun (TİTCK) 22 Aralık 2020 tarihli Yurtdışı İlaç Listesi’nde en üst sıradan eklendi. Bakan'ın "yan etkilerini bilmiyoruz, çocukları kobay etmeyeceğiz" dediği ilaç bu. Yani parası olan ya da parayı toplayabilen ilacı alabilecek. Ancak burada da kampanya yasağı devreye giriyor. SMA'lı bir çocuğu olan anne Özlem Meriç de bu çaresizliğe isyan ediyor.

Valilikler de kampanyalara izin vermiyor. Kampanyalar devleti aciz gösteriyormuş, o yüzden izin vermiyorlar! İlacı getirmiyorsun, kampanyaya izin vermiyorsun, ilacı yüksek tutuyorsun... Milyonlarca lira toplamak kolay değil, aylar sürüyor, bazen mümkün olmuyor. Zaten bunlara da gerek olmaması lazım. Bir çocuğun babası dava açtı, kazandı. İlaç daha yeni listeye girdi.

Onlarca aile zamana karşı yarışıyor. Tedavi alabilecek durumdaki bebek sayısının, kimi kriterler nedeniyle 100’ün altında olduğu belirtiliyor. Sağlık Bakanlığı’nın incelemesini hızlı tamamlayıp onay vermesi durumunda oluşacak toplam maliyet 60 milyon doların altında. Türkiye’de kamu bütçesinin büyüklüğü, kamu harcamalarının kompozisyonu düşünüldüğünde çok rahatlıkla devletin üstlenebileceği bir tutar.  

Özlem Meriç Bakan'ın kampanyaya katılanları ilaç tekellerinin kirli kampanyasına alet olmakla suçlamasına şu yanıtı veriyor:

"Sayın Sağlık Bakanımız tarafından yapılan açıklama biz SMA hastası ailelerini derinden üzdü. Aileler olarak ne ilaç firmasının reklamını yaparız ne de kara propaganda dediğiniz olayları. Biz bu söylemlerin hiçbirini haketmiyoruz, amacımız sadece ve sadece yavrumuzun gen tedavisine kavuşması sağlıklı bir birey olarak yetişmesi. Şu anda tüm dünyada deneme aşamasını tamamlamış ABD, Avrupa ve Japonya'da onaylanan, uygulanan ve fayda gösteren gen tedavisi bizim ülkemizde bulunmuyor ve Sağlık Bakanlığı tarafından kabul görmüyor. Evet fiyatı pahalı malesef ama bizim çocuklarımızın sağlığına kavuşması için bu tedaviyi almak zorundayız. Lütfen kendinizi bizim yerimize koyarak düşünün ve ailelerin çaresizliğini görün, evlatlarımızı ölüme terketmeyin." 

İnsanlığın ortak bilimsel birikiminin ilaç tekellerinin elinde tutsak olmasıysa en başta çözülmesi gereken sorun olarak duruyor.