Sichuan (Siçuan) Üniversitesi’nden Lu You’nun önderliğindeki bir grup kanser araştırmacısı, genetiği değiştirilmiş hücreleri akciğer kanseri tanısı konulmuş bir hastaya enjekte ederek bu alandaki ilk klinik çalışmayı başlatmış oldu.
Hücrelerde genetiği değiştirme teknikleri daha önceden de pek çok organizmada kullanılmaktaydı ve son yıllarda alınan sonuçlar biliminsanlarını heyecanlandırmıştı. Bu teknikler arasında yeni geliştirilen ve çok daha etkili sonuçlar veren CRISPR sayesinde potansiyel tedavi yöntemlerinin hızlı bir şekilde uygulanması mümkün.
Buna paralel olarak ABD'de de ilk tedavi denemesinin 2017’nin ilk aylarında başlatılması planlanıyor. Yine Çin’de Mart 2017’de Pekin Üniversitesi tarafından aynı deneylerin mesane, prostat ve böbrek kanseri tedavisi için klinik çalışmalar sırada bekliyor.
Fakat Lu You'nun aksine, ABD ve Pekin'deki deneyler için henüz mali destek ya da onay alınabilmiş değil.
Bu deneyler, Birleşik Devletler programının danışmanının da yorumladığı üzere, ABD ve Çin arasında bir nevi "biyomedikal düello" başlatmış olacak.
Hedef Protein: PD-1
Lu’nun Çin’deki ekibi, çalıştıkları hastane yönetiminin etik onayı ile Ağustos ayında hastalara enjeksiyonu başlatmayı planlıyordu. Fakat hücreleri çoğaltmak beklenenden uzun sürünce ve araya Çin’deki Ekim kutlamaları girince tarihi ileri almak zorunda kaldılar.
Uygulanan teknikte, hastalardan alınan bağışıklık hücrelerindeki bir gen, CRISPR-Cas9 denen yöntemle etkisiz hale getiriliyor. CRISPR-Cas9 sistemi, DNA’yı kesen bir enzimin keseceği bölgeyi bir moleküler rehber ile yönlendirerek arzu edilen genin genomdan kesilip etkisiz hale getirilmesini sağlıyor. Bu tedavide etkisiz hale getirilen genomik bölge ise PD-1 denilen proteini sentezleyen ve bağışıklık hücrelerinde bulunan bir gen. PD-1’in bağışıklık sistemi hücrelerini zayıflatarak kanser hücrelerinin daha kolay çoğalmasına neden olduğu biliniyor.
Lu’nu ekibi, küçük hücreli tabir edilen tipte akciğer kanseri olan bir hastadan alınan hücrelerin genetiklerini değiştirip, bunları çoğaltıp, hastaya tekrar enjekte ederek kanseri tedavi etmeyi planlıyor. Eğer varsayımlar doğruysa, PD-1 proteini olmayan bağışıklık hücreleri kanser hücrelerine saldırarak onları etkisiz hale getirebilir.
Güvenilirlik Önemli
Ekibin verdiği bilgiye göre, ilk enjeksiyon sorunsuz bir biçimde gerçekleştirildi ve ikincisi planlanıyor. Toplamda 10 hastayı tedavi etmeyi planlayan ekip, her bir hasta için iki, üç ya da dört enjeksiyon planlamış durumda. Her bir hasta altı aylık bir dönem boyunca takip edilerek tedavinin olası yan etkileri izlenecek. Daha uzun bir süreçte ise tedavinin işe yarayıp yaramadığı takip edilecek.
CRISPR tekniğiyle kanserin tedavisi konusunda birçok onkolojist heyecanlı. Ancak bazı biliminsanlarının sorguladığı temel problem, hücrelere uygulanan bütün gen düzenlemelerinin klinik düzeyde uygulanmasının, büyük ve ölçeklenmesi zor bir girişim olması. Her bir uygulama kişiye özel olmak zorunda ve şu anki teknolojiyle ancak zenginlerin erişimi olabilir.
Bu nedenle kanser tedavisinde (Küba'da geliştirilen yöntemlerde olduğu gibi) antikor kullanımı, antikorların kolay çoğaltılabilmesi sebebiyle halen üstünlüğünü koruyor.
Yine de hangi tekniğin daha başarılı olacağı zaman içerisinde keşfedilmeyi bekliyor. Ayrıca teknolojide gelişmelerle CRIPSR temelli tedavinin ileride ucuzlaması ve/veya kamucu politikaların benimsendiği ülkelerde ileri safhadaki tüm hastalara sunulması mümkün olabilir.
Kaynak: http://www.nature.com/news/crispr-gene-editing-tested-in-a-person-for-th...